Первый в истории RAS-ингибитор одобрен в США против рака поджелудочной железы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на применение первого в истории целевого лекарства прямого действия, разработанного для борьбы с аденокарциномой поджелудочной железы на поздних стадиях — одной из самых агрессивных и смертоносных опухолей. Ведомство одобрило препарат на полгода раньше намеченного срока, чтобы нуждающиеся пациенты смогли получить терапию как можно быстрее.

Аденокарцинома — один из самых опасных типов рака поджелудочной железы, на который приходится от 90% до 95% всех диагностируемых случаев. Ежегодно только в США этот диагноз слышат приблизительно 67 тысяч человек. На долю этой болезни приходится лишь около 3% всех выявляемых онкологических заболеваний, однако она уносит несоразмерно много жизней. Причина в том, что опухоль долгое время развивается скрытно, диагностируется на позднем сроке, а традиционные методы лечения против нее исторически показывали крайне низкую эффективность.

Белок, который десятилетиями считали неуязвимым

В основе новой разработки лежит воздействие на так называемый белок RAS. Десятилетиями в онкологии этот белок считали «неуловимым» и неприступным для лекарств. В нормальном состоянии он работает как молекулярный переключатель, помогая клеткам правильно расти и делиться. Однако при мутации этот «переключатель» заклинивает в положении «включено», заставляя клетки бесконтрольно размножаться и формировать злокачественные опухоли. Мутации в генах RAS встречаются у большинства больных раком поджелудочной железы, поэтому создание ингибитора (вещества, блокирующего этот поломанный белок) стало настоящим научным прорывом.

«Расонк» — так назвали новое лекарство — разработала биотехнологическая компания Revolution Medicines, его выпускают в форме таблеток для ежедневного приема. Медикамент уже одобрили для взрослых пациентов с метастатическим раком, которые прошли хотя бы один курс системной химиотерапии или не могут перенести ее из-за слабого здоровья.

Клинические результаты: двукратное преимущество

Высокую эффективность препарата подтвердили клинические испытания, в которых участвовали 500 человек. Результаты показали двукратное преимущество перед существующими методами: медиана общей выживаемости у пациентов, принимавших «Расонк», составила 13,2 месяца, тогда как на стандартной химиотерапии этот показатель не превышал 6,7 месяца. Регулятор присвоил препарату статусы «прорывная терапия» и «орфанное лекарство» (средства для лечения редких и угрожающих жизни заболеваний).

Во время исследований ученые также зафиксировали основной спектр побочных эффектов. Чаще всего у пациентов наблюдались кожная сыпь, диарея, воспаление слизистой оболочки рта (стоматит), тошнота, боли в животе, утомляемость, отеки и кровотечения. Тем не менее специалисты подчеркнули, что появление такого препарата дает реальный шанс на продление жизни людям с диагнозом, который прежде считался практически безнадежным.